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Keros Therapeutics:C輪融資5600萬美元,罕見病藥物也有大市場

2020-04-04 11:54
動脈網
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近日,動脈網獲悉,美國生物技術公司Keros Therapeutics Inc.宣布獲得5600萬美元的C輪融資。本次C輪融資由新投資者Foresite Capital、OrbiMed、Cowen Healthcare Investments和Venrock牽頭,Keros的某些現有投資者也參加了,包括Pontifax、Arkin Bio Ventures、Partners Innovation Fund、Global Health Sciences Fund和Medison Pharma。

迄今為止,Keros Therapeutics Inc.的總融資額已達到了9000萬美元。其前兩輪融資分別在2019年和2017年獲得。

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Keros Therapeutics既往融資歷史

一個起步沒幾年的小公司,何以迅速獲得多家投資機構的青睞?它又兼具怎樣的實力與魅力?

來自哈佛、麻省理工的團隊

Keros Therapeutics Inc.成立于2015年,總部位于美國馬薩諸塞州列克星敦。Keros是一家專注于血液和肌肉骨骼疾病的生物制藥公司,致力于發現并開發可調節TGF-β(轉化生長因子-β)信號通路的差異化療法,以治療高度未滿足醫療需求的疾病。

Keros公司憑借對TGF-β家族蛋白(該家族是紅細胞和血小板產生以及肌肉和骨骼的生長、修復和維持的主要調節劑)的功能的深入了解,被公認為是新型療法發現、開發和商業化方面的領導者。

Keros Therapeutics的領導者是Jasbir S. Seehra博士,他是公司的總裁兼首席執行官。Seehra在英國南安普敦大學獲得生物化學博士學位,并在麻省理工學院完成了博士后工作。

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Keros Therapeutics總裁&CEO:Jasbir S. Seehra

圖片來源:Keros Therapeutics官網

在加入Keros之前,Seehra博士是Ember Therapeutics的首席科學官和董事會員,并且是Acceleron的聯合創始人兼首席科學官。他還曾擔任惠氏(Wyeth)生物化學副總裁,并在遺傳學研究所(Genetics Institute)領導了小分子藥物的發現工作。在那里,他幫助建立了他們的小分子藥物發現平臺,包括藥物化學、高通量篩選和結構生物學等等。

Keros管理團隊的其他幾位成員也相當優秀。不僅擁有世界一流大學的博、碩士學位,更具有豐富的管理經驗

Jennifer Lachey(首席科學官)在印第安納大學獲得生物學博士學位,在貝絲以色列女執事醫療中心完成了博士后培訓。在加入Keros之前,曾擔任Seres Therapeutics的高級總監,并擔任過Ember Therapeutics、Acceleron Pharma的臨床前藥理學副主任。Claudia Ordonez(首席醫療官)在加利福尼亞大學舊金山分校獲得了醫學博士學位。在加入Keros之前,是Akcea Therapeutics的副總裁和Flatley Discovery Lab的首席醫療官,此前還在Biogen、Vertex Pharmaceuticals等擔任高級醫學總監。

而不久前加入的Keith Regnante,是Keros Therapeutics的新任首席財務官(CFO)。 Regnante擁有塔夫茨大學的經濟學學士學位和麻省理工學院斯隆管理學院的工商管理碩士學位。他曾擔任過Wave Life Sciences的首席財務官、夏爾(Shire)財務副總裁等,在職業生涯的早期曾是波士頓咨詢集團的顧問。他擁有20多年的財務經驗,幫助建立并領導了高績效的團隊來定義和執行戰略。目前,Regnante正在Keros公司領導金融和信息技術業務,監督投資者關系和籌款工作,與其他幾位領導者一起,助力Keros的更長遠發展。

同樣,由哈佛大學的Mary L Bouxsein教授、Vicki Rosen教授以及Paul Yu副教授組成的科學顧問委員會也在同時為Keros Therapeutics保駕護航

Keros:深入研究TGF-β蛋白家族的作用

正如Keros(來自一個難以到達的偏遠希臘島嶼)的名字一樣,Keros Therapeutics Inc.的生物技術研究方向也是朝著罕見疾病的小眾患者人群前進。不同于近幾年生物技術創新領域大熱的腫瘤新型療法的研究,Keros努力為患有罕見病的患者人群開發治療方法,為他們帶來生命的新希望。

由于罕見病患者人群病理機制復雜、患者人群小、易被誤診、市場占比小,投資者對于投資該領域疾病治療方式的研究以及相關的藥物研發時常望而卻步。所以,此類患者往往得不到較好的治療方案與對應藥物,變相成了被忽視的人群,猶如海面上漂浮的孤島。

但眾所周知,新藥技術領域的研究耗時長、投入大、審批嚴格、高失敗率、高風險,即便研發成功的成果會是難以想象的巨額利潤,資本在這一領域也不得不小心翼翼,斟酌再三,當面向市場占比極小的罕見病研究會如履薄冰也是常情。

針對這一情況,美國政府出臺了相關政策,通過縮減相關藥物的審批周期以及推出相關的罕見病研究優先特權等政策的方式鼓勵資本向該領域流入。于是,“希望”、“使命”與“資本”交織,在該領域開花結果。Keros無疑扛起了旗幟,走在了前列。

Keros Therapeutics公司憑借對TGF-β蛋白家族的作用的深入了解,被公認為是新型療法發現、開發和商業化方面的領導者。

在人體內,正常運作器官中老化和受損的細胞通常會被新細胞取代。這些新細胞源自干細胞。當提供適當的信號以維持組織的穩態時,干細胞具有分化為具有特定功能的細胞的能力。而TGF-β蛋白質家族的成員,包括激活素和骨形態發生蛋白,為自我更新和修復的過程提供了必要的信號。可以這么說,TGF-β蛋白家族是紅細胞和血小板產生以及肌肉和骨骼的生長、修復和維持的主要調節劑。

“三管”齊下,KER系列產品相繼問世

開發針對TGF-β信號通路具有臨床驗證或生物學原理的疾病的新型藥物候選物是Keros一直以來主要進行的工作。

Keros設計的專有分子能選擇性地靶向TGF-β信號轉導途徑中的特定蛋白質以提供治療益處,同時有可能將安全風險降至最低。值得注意的是,Keros所研究的TGF-β家族的蛋白質在整個進化過程中都是高度保守的,這使其能夠使用動物模型來高信度地預測對患者的治療益處。

Keros側重于TGF-β蛋白家族成員在血細胞、肌肉和骨骼發育中的作用。其公司的候選蛋白質治療藥物候選產品KER-050、臨床階段小分子產品候選產品KER-047、臨床前蛋白質治療候選產品KER-012都正在開發中,分別用于治療不同疾病,目前都已經取得了可喜的進展。

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Keros Therapeutics產品管道

KER-050

Keros的臨床階段蛋白質治療藥物候選產品KER-050是一種工程化的配體陷阱,由被稱為激活素受體IIA型的TGF-β受體的修飾配體結合域組成,該域與人抗體的一部分融合成為Fc結構域。

KER-050旨在通過抑制TGF-β家族蛋白的一部分信號傳導來促進造血作用來增加紅細胞和血小板的產生。在疾病應用領域,Keros正在開發 KER-050用于治療低血球計數或血細胞減少癥,包括貧血和MDS(骨髓增生異常綜合癥)患者以及骨髓纖維化患者的血小板減少癥。

KER-047

Keros候選的小分子產品KER-047被設計用于選擇性和有效地抑制激活素受體樣激酶2或TGF-β受體ALK2(ALK2是一種人類蛋白,是導致發展性孤兒纖維化性增生癥FOP的遺傳驅動力)。目前,這項由馬薩諸塞州總醫院和美國國立衛生研究院國家轉化科學促進中心批準的Keros小分子ALK2計劃已通過臨床前安全性研究。

在疾病應用領域,Keros正在開發KER-047用于治療由高鐵調素水平引起的貧血以及難治性鐵缺乏癥或IRIDA,這是ALK2信號轉導升高的直接結果。

除此之外,Keros還在開發KER-047用于治療FOP(骨化性纖維增生癥)。FOP是一種由于激活ALK2受體突變而引起的罕見遺傳疾病:患者的一些身體肌肉和結締組織,例如肌肉,韌帶和肌腱等會逐漸被骨頭取代。受FOP影響,患者一般只能生存到40歲左右。但目前卻沒有治愈或批準的治療方法。Keros對于該疾病的研究成果將是患者的新希望。同時,據保守估計,ALK2計劃的醫療保健價值估計超過15億美元。

KER-012

KER-012是臨床前的蛋白質治療候選產品,也是一種配體陷阱,由與人類抗體Fc結構域部分融合的ActRIIB的修飾配體結合結構域組成。

KER-012被設計用于結合并抑制包括激活素A和激活素B在內的TGF-β配體的信號轉導,從而潛在地增加骨骼質量。同時,KER-012介導的對激活素A和激活素B的抑制也具有增加BMP信號通路的潛力。因此Keros通過其可以治療由于BMP受體失活而導致BMP信號降低的疾病。

目前,Keros 正在開發KER-012用于治療與骨質流失相關的疾病,如骨質疏松癥、成骨不全癥,以及治療肺動脈高壓或PAH(一種與BMP信號降低有關的疾病)。

TGF-β生物學領域,Go on

3月4日,Keros Therapeutics Inc.宣布其獲得5600萬美元的C輪融資。籌集的資金將用于通過多個臨床數據讀取來提高Keros的候選產品渠道,以推進其血液學和骨骼肌肉疾病計劃。同時,作為C輪融資的一部分,生物制藥主管MBA尼瑪·法贊(Nima Farzan)和OrbiMed的執行合伙人卡爾·戈登(Col)博士CFA也將加入Keros的董事會。

“這筆額外的資金將使我們能夠通過第二階段臨床試驗快速推進我們的領先計劃,從而為新療法提供概念驗證,這些新療法可能解決當前與TGF-β信號通路功能障礙相關的疾病的治療方法的局限。”Keros總裁兼首席執行官Jasbir S. Seehra博士說道。

3月16日,生物技術公司Keros Therapeutics提交納斯達克上市申請S-1文件擬首次公開發行股票上市,計劃募集8625萬美元。籌集的資金將來提高Keros的候選產品管線,以及用于獲得多個臨床試驗數據。

寫在最后

目前,國內對于TGF-β生物學領域的研究大部分還停留在大學校園以及各大研究所,很少見有制藥公司將這一領域納入生產研發藥物技術的研究范圍。這也在一定程度上說明該領域確實有很高的技術壁壘。

從2015年底的統籌政策發布以來,國家藥監局連續發布多項相關政策,建立優先審評機制,加速了創新藥的臨床審評和上市審評效率,促進了很多藥企加大投入和加速研發藥物的決心。

同時,繼我國藥監部門加入ICH之后,國家審評審批政策開始大幅向國際標準靠攏以推動國內外新藥體系互通。雖然大量進入國內的全球新藥在一定程度上增大了國產創新藥的競爭壓力,但換個角度看,體系互通也為國內創新藥最終走出國門打下了良好的政策基礎。

作者:陳宣合

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